再生障碍性贫血（简称：再障）是造血系统比较常见的疾病，临床主要表现为贫血、感染和出血。我国在世界上属于再障高发地区，儿童属于高发人群，必须引起高度重视。
再障不亚于白血病
现在存在一种认识误区，许多人说到严重的血液疾病就只知道白血病。其实，再障也是需要足够关注的血液病杀手，它不仅死亡率高，治疗难度也比白血病高，而且存在历年患病人数累积的情况，所以从总的患病率来看，再障高于白血病。
为什么说再障难治呢？打个比方，骨髓是造血的器官，就好比人类健康的土壤，不断生出新的果实——红细胞、白细胞和血小板。而白血病就是无限制地生出很多具有肿瘤细胞特征的白细胞，所以对其治疗的目标很明确，就是通过化疗杀死那些病变的白细胞。但再障的性质就比较复杂，就如同土壤出了问题，长不出满足健康需要的果实：红细胞减少，会导致贫血，病人常需要输血来维持生命；白细胞减少，会因为免疫功能下降而发生感染性炎症；血小板减少，病人容易发生严重出血等临床病症。严重的贫血、感染和出血是导致病人死亡的主要原因。由于再障的发病机制比较复杂，不像白血病的化疗目标就是杀灭肿瘤细胞那样明确，即使治疗有效，也需要至少3个月以上才能显现出来，就像劣质土壤改造，再重新播种、等待收获需要时间一样。而在等待出现疗效和造血功能恢复到比较理想的程度之前，病人始终处于危险状态。急性重型再障的平均生存期只有3个月，所以再障的严重程度不亚于白血病。
免疫疗法具有意义
异基因造血干细胞移植（或者骨髓移植），是目前治疗再障尤其是重型再障最有效的方法。但是，骨髓移植受到供体来源非常困难、治疗费用极其昂贵和临床风险很高等因素的限制，目前还难以广泛地开展。
近20年来，许多研究发现，绝大多数再障（包括儿童再障）是由于体内免疫调节功能出现异常所致，即存在所谓的“免疫介导”致病机制。因此，推动了有关免疫疗法的研究，先后已经有抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白、环胞菌素A、大剂量免疫球蛋白和大剂量甲基泼尼松龙等治疗再障的有效免疫制剂问世。由于上述药物治疗重型再障的远期疗效与骨髓移植基本相同，国内外都有统计资料显示，有效率都在60%左右。因此，免疫抑制疗法被国外权威专家誉为“骨髓移植的替代疗法”。在我国，目前难以普遍开展骨髓移植，采用这项先进疗法，更具有重大的现实意义。
病程越短疗效越好
再障的发病原因很复杂，药物、化学毒物、病毒感染、电离辐射等都有可能诱发疾病发生，尤其是绝大多数再障病人的发病原因找不到，因此很难做预防工作。鉴于此，再障的及时诊断和早期有效治疗，非常重要。
在总结儿童再障的临床疗效后发现，病程越短疗效越好。因此，当病儿出现不明原因的贫血、白细胞或血小板减少时，必须考虑到再障的可能性。某些儿童再障会被误诊为营养不良性贫血、血小板减少性紫癜等等，但按上述疾病进行治疗，疗效很不好，甚至疾病恶化，最后经过全面检查才被确诊为再障，已延误了有效的治疗时机。因此，当发现患儿出现不明原因的或者一般治疗疗效不理想的各类血细胞减少时，必须全面分析血常规中所有项目的检查结果，必要时应该毫不犹豫地进行骨髓检查，以争取尽早明确诊断和分型。当然，这种诊断的复杂过程，最好能在儿童血液病专科医生的指导下进行。
坚持长期科学治疗
第一，即使再障接受了任何有效的治疗，出现疗效的时间至少需要三个月至半年以上，起效以后血象的逐渐恢复则需要更长的时间。因此，需要耐心地坚持至少数年的长期治疗。第二，各种药物都存在一定程度的副反应和治疗风险，因此必须在有经验的专科医师指导下进行科学地治疗。第三，病儿在治疗和康复的过程中，应当避免接触各类对骨髓造血可能产生不良影响的物质和环境，如各类含有苯的芳香类气体、射线和某些药物，尤其要尽量避免病毒感染。第四，家长一定要树立治愈疾病的信心，配合医生进行长期和有效的治疗。
（作者为上海同济大学附属同济医院儿科主任，主任医师、教授；专家门诊：每周三上午）
新民晚报 2009年6月15日
